Жұлынның бұлшықет атрофиясын емдеу және емдеу туралы 4 сұрақ

Мазмұны

• 1. «Өмір сапасы» терапиясының қандай түрлері бар?
• 2. Рецепт бойынша терапия маған не істей алады?
• 3. Мен SMA үшін бірнеше қызықты жаңа емдеу туралы естідім. Олар не және олар маған қол жетімді ме?
• 4. Мен клиникалық зерттеулерге жақсы үміткермін бе?
• Ұшып кету

Қазіргі уақытта омыртқа бұлшықетінің атрофиясын емдей алмағанымен, емдеу және емдеу әдісі бар. Бұл өмірдің ең жақсы сапасына қол жеткізуге назар аударудың көптеген жолдары бар екенін білдіреді. SMA ауруы бар адамдар мүмкіндігінше ыңғайлы және нәтижелі өмір сүру үшін емдеу және терапия нұсқаларына сүйенеді.

Симптомдар мен ауырлық дәрежесінің әр түрлі өзгеруімен сіз өзіңіздің немесе жақын адамыңыз үшін не жақсы екенін қайдан білесіз? Төменде сіздің жағдайыңызға дұрыс нұсқаны анықтауға көмектесетін дәрігерден сұрайтын төрт сұрақ берілген.

1. «Өмір сапасы» терапиясының қандай түрлері бар?

Өзіңізге ұнайтын нәрсені жасай білу және физикалық қабілеттеріңізге сәйкес келетін қызығушылықтарды зерттеу маңызды. SMA туындаған бұлшықеттің әлсіздігі және атрофиясы физикалық күшке әсер етпейді. Олар сонымен қатар тыныс алу, жұтылу және кейде сөйлеу қабілетіне айтарлықтай әсер етуі мүмкін.

Мүмкіндігінше белсенді болу SMA прогрессиясын бәсеңдету және өмірдің жоғары сапасын сақтау үшін өте маңызды. Физикалық терапия дене тұрақтылығына көмектеседі, бірлескен қозғалғыштықты болдырмайды және күшті сақтауға көмектеседі. Созылу жаттығулары спазмды азайтуға және қозғалыс пен қан айналымын жақсартуға көмектеседі. Жылуды қолдану бұлшықет ауруы мен қаттылықты уақытша жеңілдетуі мүмкін.

SMA дамып келе жатқанда, сөйлеу, шайнау және жұту проблемаларын емдеуге болады. Көмекші құрылғылар SMA бар адамға серуендеуге, сөйлесуге және тамақтануға көмектеседі, бұл олардың тәуелсіздігін сақтауға мүмкіндік береді.

2. Рецепт бойынша терапия маған не істей алады?

Бұлшықет ауыруы мен спазмы, қозғалыс спектрінің төмендеуі, шайнау, жұту және ағызу сияқты мәселелерді рецепт бойынша дәрі-дәрмектермен емдеуге болады.

Ұлттық неврологиялық бұзылулар мен инсульт институты сіздің емдеуші дәрігеріңізден baclofen (Gablofen), тизанидин (Zanaflex) және бензодиазепиндер сияқты бұлшықет босаңсытқыштары туралы сұрауды ұсынады. Ботулинум токсині кейде сілекей бездеріне жақ сүйектерінің спазмы немесе құрғауы үшін тікелей енгізіледі. Шамадан тыс сілекейді амитриптилинмен (Элавил), гликопирролатпен (Робинул) және атропинмен (Атропен) емдеуге болады.

Депрессия және мазасыздық - SMA-ға тән екі жанама әсер. Кеңесші немесе терапевтпен сөйлесу бұл мәселелерді шешудің жақсы тәсілі болуы мүмкін. Кейбір жағдайларда дәрі-дәрмектерді тиісті рецепт бойынша қолдау мүмкіндігі болып табылады.

3. Мен SMA үшін бірнеше қызықты жаңа емдеу туралы естідім. Олар не және олар маған қол жетімді ме?

Nusinersen (Spinraza сауда маркасымен сатылады) алғашқы FDA-мен бекітілген SMA емі болды. Бұл SMA емі емес, бірақ жағдайды бәсеңдетуі мүмкін. The New England Journal of Medicine-де жарияланған мақалада бұл дәрі қабылдаған адамдардың шамамен 40 пайызы аурудың баяулауы байқалды. Сондай-ақ, көптеген қатысушылар препаратпен бұлшықет күшінің жақсарғанын хабарлады.

Онасемногендік апараровек (Zolgensma брендімен сатылады) 2019 жылы FDA-мен мақұлданған. Бұл 2 жасқа дейінгі балаларға арналған гендік терапия. Ол SMA ең көп кездесетін түрлерін емдейді. Клиникалық сынаққа қатысушылар бұлшықеттердің қозғалысы мен жұмысын жақсырақ көрді және олар жүгіру және отыру сияқты маңызды кезеңдерге қол жеткізді.

Спинраза және Золгенсма - тарихтағы ең қымбат дәрілердің бірі. Алайда, сіз сақтандыру провайдерінен осы дәрі-дәрмектердің қаншалықты қамтылған-кірмейтінін біле аласыз. Сондай-ақ, сіз өндірушілердің пациенттерге көмек бағдарламалары арқылы қаржылық көмек ала аласыз.

Спинразаның алғашқы емі 750 000 доллар тұрады. Кейінгі емдеу жүздеген мың долларға қосымша қаражат әкелуі мүмкін. Золгенсманың бір реттік дозасы 2 125 000 доллар тұрады.

Сіздің емдеуші дәрігеріңіз емдеуді қабылдағанға дейін сізге осы препараттармен байланысты барлық артықшылықтар мен қауіптерді түсінуге көмектесуі керек.

4. Мен клиникалық зерттеулерге жақсы үміткермін бе?

SMA-мен өмір сүретін көптеген адамдар клиникалық зерттеулерге қызығушылық танытады, олардың жағдайлары жақсарады немесе тіпті емделеді деп үміттенеді. Бірақ клиникалық зерттеулер көбінесе күрделі және адамдар күткеннен гөрі аз пайдалы болуы мүмкін. Түпкілікті мақсат әрдайым ашық нарықта тиімді емдеу болып табылады, бірақ бұл көптеген дәрі-дәрмектерге бірдей әсер етпейді.

Шын мәнінде, көптеген сынақтан өтетін дәрілер ешқашан FDA мақұлдауын алмайды. 2016 жылы тәуелсіз және тексерілген зерттеу таңқаларлық тенденцияны анықтады: 2004 жылдан бастап FDA-ның сыналатын дәрілерге рұқсаты күрт төмендеп, шамамен 10 пайызға жетті. Басқаша айтқанда, мақұлдау үшін жүгінген әрбір 100 дәрі-дәрмектің барлығында тек 10-ы оны процесстен өткізеді. Бұған SMA-ны емдей алатын дәрілер жатады. Cure SMA коммерциялық емес ұйымының пікірінше, сәтсіздіктердің басты себептері - қауіпсіздік, тиімділіктің жетіспеушілігі және өндіріс мәселелері.

Сот процесіне қатысу - бұл жеке шешім, сондықтан сіз өзіңіздің опцияларыңызды қатерлерге қарсы мұқият өлшеп алуыңыз керек. Медициналық провайдер сізге сәйкес келетін зерттеулерді табуға көмектесе алады, бірақ сіздің үміттеріңізді басқару маңызды. Сынақтардың кері әсері болуы мүмкін, бірақ денсаулыққа белгісіз қауіптер болуы мүмкін. Көпшілік маңызды нәтиже көрмейді.

Сіз АҚШ-тың белсенді сынақтарының толық каталогын ClinicalTrials.gov сайтынан таба аласыз.

Ұшып кету

Көптеген университеттер, ауруханалар, биотехнология ғалымдары және коммерциялық фармацевтикалық компаниялар SMA-ны емдеудің жақсы әдістерін іздеуде. Осы уақытқа дейін сіздің мүмкіндіктеріңізді түсіну және емдеу туралы ақпараттандырылған таңдау сіздің белгілеріңізді басқаруға және жақсы өмір сүруге көмектесетін күшті әдістер болуы мүмкін.