Генотерапия: бұл не, ол қалай жасалады және нені емдеуге болады

Мазмұны

• Бұл қалай жасалады
• CRISPR техникасы
• Автокөліктің жасушалық техникасы
• Генотерапия емдей алатын аурулар
• Қатерлі ісікке қарсы гендік терапия

Генотерапия, сондай-ақ гендік терапия немесе генді редакциялау деп те аталады, бұл белгілі бір гендерді өзгерту арқылы генетикалық аурулар мен қатерлі ісік сияқты күрделі ауруларды емдеу мен алдын-алуда пайдалы бола алатын әдістер жиынтығынан тұратын инновациялық емдеу.

Гендер тұқым қуалаушылықтың негізгі бірлігі ретінде анықталуы мүмкін және нуклеин қышқылдарының белгілі бір тізбегінен тұрады, яғни ДНҚ мен РНҚ, және олар адамның сипаттамалары мен денсаулығына байланысты ақпараттарды алып жүреді. Осылайша, емдеудің бұл түрі аурудан зардап шеккен жасушалардың ДНҚ-сына өзгерістер енгізуден және зақымдалған тіндерді тану және оның жойылуына ықпал ету үшін дененің қорғаныс қабілетін белсендіруден тұрады.

Осындай жолмен емдеуге болатын аурулар - бұл ДНҚ-дағы кейбір өзгертулерді қамтитын аурулар, мысалы, қатерлі ісік, аутоиммундық аурулар, қант диабеті, циста фиброзы, басқа дегенеративті немесе генетикалық аурулармен қатар, көптеген жағдайларда олар әлі даму сатысында тесттер.

Бұл қалай жасалады

Гендік терапия ауруларды емдеу үшін дәрі-дәрмектердің орнына гендерді қолданудан тұрады. Бұл аурумен зақымдалған тіннің генетикалық материалын басқа қалыпты жағдайға өзгерту арқылы жасалады. Қазіргі уақытта гендік терапия CRISPR техникасы және Car T-Cell техникасы сияқты екі молекулалық техниканы қолдана отырып жүзеге асырылды:

CRISPR техникасы

CRISPR техникасы ДНҚ-ның аурулармен байланысты болуы мүмкін белгілі бір аймақтарын өзгертуден тұрады. Осылайша, бұл әдіс гендерді белгілі бір жерлерде дәл, жылдам және арзан жолмен өзгертуге мүмкіндік береді. Жалпы, техниканы бірнеше сатыда орындауға болады:

• Мақсатты гендер немесе дәйектілік деп атауға болатын нақты гендер анықталды;
• Сәйкестендіруден кейін ғалымдар мақсатты аймақты толықтыратын «жетекші РНҚ» дәйектілігін жасайды;
• Бұл РНҚ жасушаға Cas 9 ақуызымен бірге орналастырылған, ол мақсатты ДНҚ тізбегін кесу арқылы жұмыс істейді;
• Содан кейін, алдыңғы тізбекке жаңа ДНҚ тізбегі енгізіледі.

Генетикалық өзгерістердің көпшілігінде соматикалық жасушаларда орналасқан гендер, яғни генетикалық материалы бар жасушалар ұрпақтан ұрпаққа берілмейді, өзгерісті тек сол адамға ғана шектейді. Алайда CRISPR техникасы жыныс жасушаларында, яғни жұмыртқада немесе ұрықта жасалатын зерттеулер мен эксперименттер пайда болды, бұл техниканы қолдану және оның даму қауіпсіздігі туралы бірқатар сұрақтар тудырды. .

Техника мен гендерді редакциялаудың ұзақ мерзімді салдары әлі белгісіз. Ғалымдардың пайымдауынша, адамның гендерімен манипуляция адамды өздігінен пайда болатын мутациялардың пайда болуына сезімтал етеді, бұл иммундық жүйенің шамадан тыс активтенуіне немесе одан да ауыр аурулардың пайда болуына әкелуі мүмкін.

Өздігінен пайда болатын мутациялар мен болашақ ұрпақтар үшін өзгерудің трансмиссиялық мүмкіндігі айналасында гендерді редакциялау туралы пікірталастан басқа, процедураның этикалық мәселесі де кеңінен талқыланды, өйткені бұл әдістеме нәрестенің күйін өзгерту үшін де қолданыла алады. сипаттамалары, мысалы, көздің түсі, бойы, шаш түсі және т.б.

Автокөліктің жасушалық техникасы

Car T-Cell техникасы Құрама Штаттарда, Еуропада, Қытайда және Жапонияда қолданылған және жақында Бразилияда лимфоманы емдеу үшін қолданылған. Бұл әдіс иммундық жүйені өзгертуден тұрады, осылайша ісік жасушалары организмнен оңай танылып, шығарылады.

Ол үшін адамның қорғаныс Т-жасушалары алынып тасталынады және олардың генетикалық материалы жасушаларға CAR генін қосу арқылы басқарылады, ол химерлі антиген рецепторы деп аталады. Генді қосқаннан кейін жасушалар саны көбейеді және жасушалардың жеткілікті саны тексерілген сәттен бастап және ісіктерді тануға бейімделген құрылымдардың пайда болуынан бастап адамның иммундық жүйесінің нашарлауы индукциясы пайда болады, содан кейін инъекция CAR генімен модификацияланған қорғаныс жасушалары.

Осылайша, ісік жасушаларын оңай тани бастайтын және осы жасушаларды тиімді жоюға қабілетті иммундық жүйенің белсенділігі байқалады.

Генотерапия емдей алатын аурулар

Гендік терапия кез-келген генетикалық ауруды емдеу үшін перспективалы болып табылады, алайда кейбіреулер үшін ғана жасалуы мүмкін немесе тестілеу сатысында. Генетикалық редакциялау, мысалы, циста фиброзы, туа біткен соқырлық, гемофилия және орақ жасушаларының анемиясы сияқты генетикалық ауруларды емдеу мақсатында зерттелген, бірақ ол аса күрделі және күрделі аурулардың алдын-алуға ықпал ететін әдіс ретінде қарастырылды мысалы, қатерлі ісік, жүрек ауруы және АИТВ-инфекциясы сияқты.

Ауруларды емдеу және алдын-алу үшін көбірек зерттелгеніне қарамастан, гендердің өзгеруін өсімдіктерде де қолдануға болады, сондықтан олар климаттың өзгеруіне төзімді болып, паразиттер мен пестицидтерге төзімді болады және тамақтану мақсатындағы тағамдарда .

Қатерлі ісікке қарсы гендік терапия

Қатерлі ісік ауруларын емдеу үшін гендік терапия кейбір елдерде жүзеге асырылған және, мысалы, лейкемия, лимфома, меланома немесе саркоманың нақты жағдайлары үшін көрсетілген. Терапияның бұл түрі негізінен ісік жасушаларын тану және оларды жою үшін организмнің қорғаныс жасушаларын белсендіруден тұрады, бұл пациенттің денесіне генетикалық түрлендірілген тіндерді немесе вирустарды енгізу арқылы жүзеге асырылады.

Болашақта гендік терапия анағұрлым тиімді болады және қатерлі ісік ауруларын емдеудің қазіргі түрлерін алмастырады деп сенеді, дегенмен, ол әлі де қымбат және озық технологияны қажет ететіндіктен, бұл терапияға химиялық терапиямен, сәулелік терапиямен жауап бермейтін жағдайларда көрсетілуі керек. және хирургия.